華聲在線2月26日訊(文/視頻 全媒體記者 李琪 通訊員 姚家琦 徐麗 李芬 實習生 劉杰)還記得2021年“國家隊”靈魂砍價嗎?成功將罕見病脊髓性肌萎縮癥(簡稱“SMA”)的“救命藥”諾西那生鈉注射液從70萬元一針降至3.3萬元入選國家醫(yī)保目錄,為罕見病治療迎來新希望。
(資料圖片)
在16個“國際罕見病日”來臨前夕,再傳好消息,SMA口服治療藥物利司撲蘭正式被納入醫(yī)保,并于3月1日起正式落地執(zhí)行新醫(yī)保談判價格,價格由每瓶63800元下降至每瓶3780元,為這些被疾病纏住的家庭再次注入了一縷曙光。
70萬元“天價藥”降價后,為她的家庭帶來新希望
“我們在堅持用藥,效果還不錯的,女兒狀況慢慢好轉(zhuǎn)了?!苯袢障挛?,三湘都市報記者電話聯(lián)系上何維(化名)時,她詳細地介紹起女兒的病情。
何維是邵陽人,一個SMA患兒的媽媽。
三年半前,何維女兒婷婷出生,孩子非常聰明,咿呀學語,給她們家?guī)砗芏鄽g樂。可到了快1歲的時候,婷婷還不能翻身,何維帶她去體檢,醫(yī)生表示,孩子運動能力似乎有點異常,建議去上級醫(yī)院檢查。
在湖南省兒童醫(yī)院體檢,醫(yī)生為孩子進行了全面的檢查,懷疑是SMA,建議進行基因檢測。
“2021年3月份做的檢測,4月份才出的結(jié)果,我永遠也忘不了那段日子?!焙尉S說,檢測結(jié)果出來前,她甚至沒有聽過“脊髓性肌萎縮癥”這種病。
確診后的一年多,婷婷的病情每況愈下,同齡的孩子都可以行走奔跑,她卻只能坐著。
何維和丈夫想盡辦法救孩子,但得知這種病藥物治療要近70萬一針,全家都絕望無助。
幸運的是,2021年12月3日,國家醫(yī)保局公布最新醫(yī)保藥品目錄,SMA的“救命藥”諾西那生鈉注射液,從70萬元一針降至3.3萬元入選目錄。
2022年1月5日,婷婷注射了第一針,之后一直堅持治療,目前狀況已經(jīng)大大好轉(zhuǎn)。這個家庭,終于迎來了希望。
“我一直關(guān)注SMA的藥物,聽說了口服液也納入醫(yī)保的事情,很開心,希望今后有更多這樣的好消息?!焙尉S表示,這對于自己這樣的家庭和患兒來說,是極大的喜訊。
重癥SMA患兒不救治,多數(shù)會在2歲內(nèi)夭折
湖南省兒童醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任、主任醫(yī)師吳麗文介紹,SMA屬常染色體隱性遺傳病,是一類由脊髓前角運動神經(jīng)元變性導致肌無力、肌萎縮的疾病。根據(jù)患者起病年齡和臨床病程,將SMA由重到輕分為4型。隨著病情的進展,肌無力可進一步導致骨骼系統(tǒng)、呼吸系統(tǒng)、消化系統(tǒng)及其他系統(tǒng)異常。
重癥SMA患兒如不進行有效治療,多數(shù)會在2歲內(nèi)夭折。近幾年來,隨著新治療藥物的研發(fā)和治療水平的提升,更多患者可以獲得更長的生存期。
由于罕見病患病人少,市場需求有限,因此,罕見病藥物也被形象地稱為“孤兒藥”。此外,即使罕見病有藥可醫(yī),一些罕見病藥物的“天價”,也超出絕大部分人的支付能力,讓患者望而卻步,陷入無助的境地。
天價藥納入醫(yī)保后,SMA口服藥也即將降價
SMA“救命藥”諾西那生鈉注射液從70萬元一針降至3.3萬元后,2023年1月18日,國家醫(yī)保局、人力資源社會保障部正式發(fā)布《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄(2022年)》。本輪醫(yī)保談判再次聚焦罕見病患者等特殊人群,SMA口服治療藥物利司撲蘭正式被納入醫(yī)保,成為中國首個SMA口服疾病修正治療藥物。
吳麗文表示,利司撲蘭適用于2月齡及以上的SMA患者。它是一個靶向的小分子修正藥物,可以穿透血腦屏障,同時作用于中樞和外周,提高全身多系統(tǒng)SMN的蛋白水平,患者受益更廣。
研究數(shù)據(jù)表明,利司撲蘭治療后的1型SMA患者生存率顯著提高,呼吸和吞咽功能獲得改善,2型和3型SMA患者用藥后運動功能及生活獨立性獲得改善。
口服給藥的形式也讓SMA治療更加便利,醫(yī)生可根據(jù)患者年齡和體重設(shè)定好給藥劑量,患者在家就可以治療,有助于提高治療依從性。對進一步改善我國SMA患者生存現(xiàn)狀、實現(xiàn)SMA長期規(guī)范診療管理都有著重要意義。
利司撲蘭將于2023年3月1日正式落地執(zhí)行新醫(yī)保談判價格,價格由每瓶63800元下降至每瓶3780元。湖南省內(nèi)患者使用該藥可按雙通道政策進行報銷,居民醫(yī)保報銷60%,職工醫(yī)保報銷70%,按照患者年齡和體重可推算出患者報銷后所需的年自付費用在0.9萬至4萬之間。同時,口服給藥方式讓居家治療成為可能,有效節(jié)約住院、手術(shù)、家庭陪護、往返等經(jīng)濟成本,極大地降低了家庭負擔。
“每一個小群體都不應(yīng)該被放棄,每個生命都應(yīng)該被善待。”吳麗文感言,近年來,國家高度重視、大力推進罕見病防治事業(yè),不斷提升患者用藥保障。解決好“缺醫(yī)少藥”的困境,提升治療的“可及性、可負擔性”也被提上日程。利司撲蘭加速進入國家醫(yī)保,為患者家庭帶來更多希望,也彰顯出國家對罕見病群體的重視,以及在推進罕見病防治和健康中國戰(zhàn)略上的決心。
標簽: 治療藥物 湖南省兒童醫(yī)院 醫(yī)保報銷 脊髓性肌萎縮癥
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